Sửa chữa tế bào gốc đột phá sửa chữa giác mạc bị hư hại nặng và cải thiện tầm nhìn

Biên giới tiếp theo của cấy ghép tế bào gốc có thể liên quan đến mắt. Trong nghiên cứu ngày hôm nay, các nhà khoa học báo cáo rằng một liệu pháp thử nghiệm đã giúp những người bị chấn thương không thể điều trị được đối với giác mạc của họ.

Các nhà nghiên cứu tại Mass Eye và Ear đã dẫn đầu nghiên cứu, một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn I/II của 14 bệnh nhân. Trong hầu hết các trường hợp, liệu pháp, một cuộc cấy ghép tế bào gốc từ con mắt khỏe mạnh khác của người khác đã xuất hiện để phục hồi an toàn trên bề mặt của giác mạc bị tổn thương nghiêm trọng, cũng thường cải thiện tầm nhìn của họ. Các phát hiện có thể dẫn đến một phương pháp điều trị mới cho chấn thương mắt không đáp ứng với các lựa chọn thông thường, các nhà nghiên cứu cho biết.

Giác mạc là lớp phía trước trong suốt của mắt vừa bảo vệ nó và giúp chúng ta nhìn rõ bằng cách tập trung ánh sáng vào võng mạc. Khi giác mạc của mọi người bị sẹo do chấn thương nghiêm trọng hoặc nhiễm trùng, các bác sĩ thường có thể điều trị bằng cách cấy mô giác mạc khỏe mạnh từ một người hiến tặng, còn được gọi là ghép giác mạc.

Nhưng đôi khi, một chấn thương rất rộng đến nỗi nó làm cạn kiệt nguồn cung cấp các tế bào biểu mô limbal lớn nhưng hạn chế của các tế bào gốc bổ sung các tế bào trên bề mặt giác mạc. Sự suy giảm này được gọi là thiếu hụt tế bào gốc limbal và nó để lại cho những người có bề mặt giác mạc bị hư hỏng vĩnh viễn, có nghĩa là một mảnh ghép giác mạc điển hình không thể là một phương pháp điều trị lâu dài (không có tế bào gốc, giác mạc được tặng cuối cùng sẽ xấu đi).

Khi mọi người bị thiếu hụt tế bào gốc giác mạc, đó là một tình trạng rất tàn phá, họ có thể có một giác mạc thực sự trắng và không có tầm nhìn. Và có rất nhiều nỗi đau và khó chịu. Thực sự không có cách nào tốt để điều trị điều đó, nhà nghiên cứu nghiên cứu chính của ULA Jurkunas, phó giám đốc Giác mạc Dịch vụ tại Mass Eye and Ear, nói với Gizmodo.

https://gizmodo.com/app/uploads/2025/03/1.-First-CALEC-patients-stem-cells-in-culture.-CREDIT-Mass-Eye-and-Ear-300x169.jpg 300w, https://gizmodo.com/app/uploads/2025/03/1.-First-CALEC-patients-stem-cells-in-culture.-CREDIT-Mass-Eye-and-Ear-768x433.jpg 768w, https://gizmodo.com/app/uploads/2025/03/1.-First-CALEC-patients-stem-cells-in-culture.-CREDIT-Mass-Eye-and-Ear-512x288.jpg 512w, https://gizmodo.com/app/uploads/2025/03/1.-First-CALEC-patients-stem-cells-in-culture.-CREDIT-Mass-Eye-and-Ear-680x383.jpg 680w, https://gizmodo.com/app/uploads/2025/03/1.-First-CALEC-patients-stem-cells-in-culture.-CREDIT-Mass-Eye-and-Ear-896x505.jpg 896w, https://gizmodo.com/app/uploads/2025/03/1.-First-CALEC-patients-stem-cells-in-culture.-CREDIT-Mass-Eye-and-Ear-1792x1010.jpg 1792w, https://gizmodo.com/app/uploads/2025/03/1.-First-CALEC-patients-stem-cells-in-culture.-CREDIT-Mass-Eye-and-Ear.jpg 1920w" sizes="(max-width: 1023px) calc(100vw - 2rem), (max-width: 1279px) calc(100vw - 26rem), 680px"/>

Các nhóm nghiên cứu khác nhau đã làm việc trong nhiều năm để giải quyết các trường hợp khó khăn này, và Jurkunas và nhóm của cô tại Mass Eye và Ear bây giờ tin rằng họ đã có một bước tiến lớn để làm điều đó. Họ đã phát triển một kỹ thuật để thu thập an toàn và sau đó phát triển các tế bào gốc khỏe mạnh từ giác mạc không bị thương của một người. Những tế bào này, được gọi là các tế bào biểu mô limbal tự thân được trồng (CALEC), được lắp ráp thành một mảnh ghép mô tế bào, sau đó được cấy vào giác mạc bị thương của người đó.

Công việc trước đó của nhóm ở bốn bệnh nhân đã phát hiện ra rằng các mảnh ghép Calec có thể an toàn và hiệu quả, ít nhất là trong thời gian ngắn. Trong nghiên cứu mới, được công bố hôm thứ ba trên Nature Communications, nhóm nghiên cứu đã thu thập dữ liệu từ 14 bệnh nhân đến 18 tháng sau khi làm thủ thuật.

Nhìn chung, 92% bệnh nhân cho thấy ít nhất một phần phản ứng với CALEC một năm rưỡi sau đó, với 77% trải qua phục hồi hoàn toàn bề mặt giác mạc của họ (ba bệnh nhân cũng nhận được một mảnh ghép thứ hai, với một người đạt được phản ứng hoàn toàn sau đó). Tất cả các bệnh nhân đã trải qua ít nhất một số cải thiện về thị lực của họ là tốt. Và cấy ghép dường như được dung nạp một cách an toàn, không có các tác dụng phụ được báo cáo nghiêm trọng gắn liền với quy trình này (một người đã bị nhiễm vi khuẩn vài tháng sau đó, mặc dù điều này được quy cho việc sử dụng ống kính tiếp xúc mãn tính).

Nhiều người trong số họ đã có một sự thay đổi lớn trong các triệu chứng của họ. Và đây là những chấn thương thực sự nghiêm trọng mà không có điều trị hiện tại trước đó. Nhưng bây giờ họ có thể hoạt động, ông Jur Jurkunas nói. Tôi đã có một bệnh nhân nói với tôi, 'Tôi thực sự đã lấy lại cuộc sống của mình.'

Quy trình này vẫn là thử nghiệm, tất nhiên. Cũng có khả năng nhiều bệnh nhân đáp ứng với ghép calec vẫn sẽ cần thêm một mảnh ghép giác mạc cho tầm nhìn của họ để cải thiện đáng kể. Nhưng theo các nhà khoa học, đây là liệu pháp tế bào gốc đầu tiên thuộc loại này ở Mỹ được sử dụng thành công ở những người bị mù giác mạc.

Tôi nghĩ rằng đây là một bước đệm rất lớn cho liệu pháp tế bào gốc nói chung. Một lần nữa, chúng tôi không sử dụng các tế bào gốc từ các tế bào phôi. Đây là những tế bào gốc có nguồn gốc từ người lớn đã tồn tại trong cơ thể chúng ta, nhưng chúng ta có thể khai thác chúng và tạo ra các sản phẩm nơi chúng ta xử lý cơ thể của chính người đó bằng các tế bào gốc của chúng, theo ông Jur Jurkunas.

Các nhà nghiên cứu vẫn đang cố gắng để có được các thử nghiệm lâm sàng lớn hơn đang được thực hiện tại các trung tâm mắt khác nhau, vì vậy quy trình thử nghiệm không có sẵn cho bất kỳ bệnh nhân nào trong thời điểm hiện tại. Họ cũng hy vọng sẽ cải thiện công nghệ hơn nữa, chẳng hạn như có thể nuôi dưỡng và cấy ghép tế bào gốc từ các nhà tài trợ khác, sau đó sẽ mở ra liệu pháp cho những người có hai giác mạc bị tổn thương. Nếu công việc của nhóm tiếp tục cho thấy hứa hẹn, Calec và các phương pháp điều trị tương tự rất có thể trở thành một tiêu chuẩn chăm sóc mới cho các trường hợp không thể đảo ngược này.